益普生達菲林三月劑型在中國獲批新適應症

全球特藥領域生物製藥公司益普生（Euronext： IPN; ADR： IPSEY）宣佈達菲林®（注射用雙羥萘酸曲普瑞林）三月劑型經中國國家藥品監督管理局3月7日正式批准，用於中樞性性早熟（central precocious puberty， CPP）的治療。達菲林®三月劑型於2019年被國家納入第三批鼓勵研發申報兒童藥品清單［1］，2022年被納入國家藥品監督管理局藥品審評中心的優先審評品種名單［2］。

中樞性性早熟是由於下丘腦-垂體-性腺軸功能被提前激活，導致女孩8歲前、男孩9歲前出現內外生殖器官快速發育及第二性徵呈現的一種常見兒科內分泌疾病［3］。近年來，性早熟發生率逐年攀升，已成爲僅次於肥胖的第二大兒科內分泌疾病［4］，中國學齡兒童性早熟的患病率約爲0.43%-4.7%［5］ ［6］。性早熟患兒遭受不容忽視的生理和心理負擔［7］，如不及時干預，會嚴重影響健康成長髮育，導致患兒成年後身材矮小［8］或出現生育問題［9］。長效的促性腺激素釋放激素類藥物（Gonadotropin-releasing hormone agonist，GnRHa）是國內外臨牀指南推薦的中樞性性早熟標準治療藥物。性早熟治療目標是延緩青春期發育，改善最終成人身高，避免心理行爲問題3。

益普生集團的達菲林®在全球範圍內的中樞性性早熟治療領域擁有37年臨牀應用歷史，達菲林®三月劑型爲微球劑型，具有緩釋釋放三階段及微球長效持續釋放優勢［10］。達菲林®三月劑型治療第 一個月可有效抑制基礎LH（黃體生成素）與FSH（卵泡刺激素）水平［11］。藥物持續穩定釋放達3個月，可有效控制性發育進程，延緩骨成熟度，改善第二性徵［12］。

中華醫學會兒科學分會副主委、內分泌遺傳代謝學組名譽組長、華中科技大學附屬同濟醫院兒科學系主任、同濟兒童醫院院長羅小平教授表示：“達菲林®三月劑型的獲批上市爲中樞性性早熟臨牀治療提供了更便捷和更高 效的選擇。中國註冊臨牀研究表明，在治療後第3個月時性腺軸受到抑制（GnRH激發後LH峯值≤ 3 IU/L）的受試者比例爲百分百12。中樞性性早熟一般需要2年以上的治療療程3，但有研究表明超過50%的患兒對GnRHa一月劑型治療不依從［13］。達菲林®三月劑型與一月劑型的療效和安全性相當，且可將患兒注射次數從每年13次減少至每年4次，患兒及家屬只需每三個月來醫院接受注射治療及隨訪觀察，有助於提高患兒治療依從性和治療滿意度［14］。相較GnRHa一月劑型，達菲林®三月劑型在疾病負擔方面爲患兒家庭節省5~20%的年治療費用，及節省約70%的陪護者勞動力損失［15］。”

益普生中國總經理Guillaume DELMOTTE表示：“得益於近年來鼓勵兒童用藥研發的政策和審評制度的優化，達菲林®三月劑型的獲批上市，充分體現了國家對於兒科臨牀用藥需求的支持。達菲林®三月劑型的獲批不僅凝聚了益普生在藥物研發領域的持續努力，更體現了益普生以患者爲中心的承諾。秉承‘聚焦、共贏、服務患者與社會‘的使命，我們期待爲更多中國患兒提供優質的治療方案，幫助他們改善生活質量，讓患者家庭享受悠閒親子時光，積極擁抱健康人生。”

成立於1929年，從家族企業到上市集團，益普生在90餘年的歷史中始終秉持創新精神，不斷進取。1992年，益普生正式進入中國市場，並於2019年在上海設立創新中心，其也是益普生全球四個研發中心之一。在“聚焦中國”戰略的指引下，益普生於2021年在上海成立中國總部，專注於腫瘤、罕見病和神經科學領域，攜手上海創新中心持續推出創新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。未來，益普生將持續以中國市場爲戰略中心，圍繞業績表現、員工發展和產品組合進行全面佈局，並與政府和社會各界通力合作，爲健康中國貢獻更多力量。

關於益普生

益普生集團成立於1929年，從家族企業到上市集團，我們已走過90餘年的歷史。 作爲全球性生物製藥公司，益普生專注於腫瘤、罕見病和神經科學領域的革新性藥物。集團銷售網絡遍佈於全球100多個國家，並在其中30個國家直接設立了商業公司。目前，益普生在全球範圍內擁有約5000名員工，4個研發中心和4個藥品開發基地。我們致力於延長患者的生命並改善患者的生活。2022財年，益普生在特藥的銷售額超過 30億歐元。益普生的研發中心專注於打造創新和差異化技術平臺，位於領先的生物技術和生命科學中心（法國巴黎薩克雷，英國牛津，美國劍橋和中國上海）。益普生通過贊助的 I 級美國存託憑證計劃（ADR：IPSEY）在巴黎（泛歐證券交易所代碼：IPN）和美國上市。更多詳細信息，請訪問官網。

關於益普生中國

益普生集團於1992年進入中國，2019年在上海設立創新中心，是全球四個研發中心之一。益普生於2021年在上海成立特藥中國區總部，並於2022年全面轉型，專注於腫瘤、罕見病和神經科學領域。益普生中國將持續推出創新治療方案以滿足中國患者亟待解決的治療需求。

益普生 - 有關前瞻性聲明的警示說明

本文所含前瞻性聲明、目的和目標基於集團的管理戰略、當前觀點和假設。此類聲明涉及已知和未知的風險和不確定性，可能導致實際結果、業績或事件與本文所預期的大不相同。上述所有風險均可能影響集團在未來實現其財務目標的能力，財務目標是基於現今可用信息在合理的宏觀經濟條件下設定的。“相信”、“期望”和“期待”等詞語和類似表述的使用是爲了明確前瞻性聲明，包括集團對未來事件的期望，此類事件包括監管文件和決定。此外，本文所述目標的制定未考慮外部增長假設和潛在未來收購，而這兩者可能會使指標發生變化。目的的依據是集團認爲合理的數據和假設。目標取決於將來可能發生的條件或事實，而不僅取決於歷史數據。考慮到某些風險和不確定性的發生，實際結果可能與這些指標有很大出入，明顯表現爲在早期研發階段或臨牀試驗中有前景的產品可能最終永遠不會投放市場或達到其商業目標，尤其是由於註冊或競爭原因。集團必須面對或可能面對來自仿製藥的競爭，這可能會轉化爲市場份額的損失。此外，研發過程涉及多個階段，每個階段都涉及重大風險，即集團可能無法實現其目的並被迫放棄就自身已投入大量資金的產品所做的努力。因此，集團不能確定在臨牀前試驗中獲得的有利結果是否會在隨後的臨牀試驗中得到確認，也不能確定臨牀試驗的結果是否足以證明相關產品的安全性和有效性。不能保證產品將獲得必要的註冊批准或該產品將被證明在商業上是成功的。如果基本假設證明不準確或確實出現風險或不確定性，則實際結果可能與前瞻性聲明中的結果有很大不同。其他風險和不確定性包括但不限於一般行業條件和競爭；一般經濟因素，包括利率和貨幣匯率波動；製藥行業法規和醫療保健立法的影響；全球醫療成本抑制趨勢；競爭對手獲得技術進步、新產品和專利；新產品研發中固有的挑戰，包括獲得監管部門的批准；集團準確預測未來市場狀況的能力；生產困難或延誤；國際經濟的金融不穩定和主權風險；對集團專利的有效性和創新產品的其他保護的依賴；以及可能面臨的訴訟，包括專利訴訟和/或監管訴訟。此外，集團依賴第三方來研發和銷售某些產品，這些產品可能會產生大額特許權使用費用；這些合作伙伴的行爲可能會對集團的活動和財務結果造成損害。集團不能確定其合作伙伴將履行各自的義務。集團可能無法從這些協議中獲得任何利益。集團任何合作伙伴違約均會產生低於預期的收益。此類情況可能會對集團的業務、財務狀況或業績產生負面影響。集團明確聲明，除非適用法律有所要求，否則其不承擔更新或修訂本新聞稿中所包含的任何前瞻性聲明、目標或假設的任何義務，以反映此類聲明所依據的事件、條件、假設或情況的任何變化，也不會就此作出任何承諾。集團的業務受制於其在法國金融市場監管機構備案的註冊文件中概述的風險因素。該文件中所列風險和不確定性並非詳盡無遺，建議讀者參閱集團網站上集團的2021年註冊文件。

媒體聯繫人

瞿敏

公共事務與企業傳播部負責人

益普生中國

［1］ 中國政府網-醫藥管理-關於印發第三批鼓勵研發申報兒童藥品清單的通知

［2］ 國家藥品監督管理局藥品審評中心網-信息公開-優先審評公示-納入優先審評品種名單

［3］ 中華醫學會兒科學分會內分泌遺傳代謝學組，《中華兒科雜誌》編輯委員會。中華兒科雜誌2015年6月第53卷第6期： 412-418.

［5］ M. Zhu， J. Fu， L. Liang， C. Gong， F. Xiong， G. Liu， F. Luo， S. Chen， Epidemiologic study on current pubertal development in Chinese school-aged children. J. Zhejiang University. 42（4）， 396–402 （2013）。

［6］ P2-3， Liu Y， et al. Endocrine. 2021;72（2）：573-581.

［7］ 謝春華 and 唐家彥， 性早熟患兒母親親職壓力、社會支持與生活質量的調查。 中華現代護理雜誌， 2017;23（17）： 2252-2254.

［8］ 耿利娜，薛徵。肝腎論治兒童性早熟研究進展［J］。現代中西醫結合雜誌，2020;29（23）：2611-2614+2622.

［9］ Lazar L， et al. Clin Endocrinol （Oxf）。 2014;80（4）：570-6.

［10］ 丁源等， 中國藥科大學學報，2020;51（4）：433-440.

［11］ Xiaoping Luo， Cai Zhang， Frank Huang， et al. Efficacy and safety of triptorelin 3-month formulation in Chinese children with central precocious puberty： a 6-month open-label single-arm phase 3 study. IMPE2023 ePoster Presentation （Programme Code ：EP69）。

［12］ Banahan B， et al. PDB30 A Comparison of the Costs for Treating Central Precocious Puberty During the First Year With Leuprolide Acetate Injectible and Histrelin Acetate Implant. Value in Health 2012;15:A175-A176.

［13］ Martínez-Aguayo A， et al. J Pediatr Endocrinol Metab. 2006 Aug;19（8）：963-70.

［14］ Ipsen內部藥物經濟學模型分析 2023.（文章來源：環球新聞網）