克隆技术为线粒体疾病治疗开辟新道路
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美国研究人员最近使用一种具有争议的技术从患有线粒体疾病的患者皮肤上制造出了新的、健康的、能够完美匹配患者的干细胞,标志着我们在战胜这种目前还无法治愈的终身疾病的道路上迈出了第一步。
关于这项技术的研究报告已经发布在了《Nature》期刊上,研究表明使用体细胞核移植这种先进技术能够制造出符合病人特征的干细胞,可用于这种基因疾病的治疗。
据美国先进细胞技术公司(Advanced Cell Technology)首席科学家Robert Lanza(未参与研究)介绍,研究获得的成果将让我们能够无限制地生产用于治疗线粒体疾病患者的替代性细胞,并且不会引发变异。
体细胞核移植也正是生殖性克隆中的第一步,这个过程需要使用成年人的细胞制作该个体的基因拷贝。据了解,1996年的克隆羊多莉首次使用了这种技术,在此之后由于道德伦理上的考量联合国已敦促各国禁止进行人体克隆。
在2013年,美国俄勒冈健康与科学大学的Shoukhrat Mitalipov曾首先成功使用体细胞移植技术从一名病人的皮肤细胞制作出了人体胚胎干细胞,后者以具有多功能性著称——胚胎干细胞具有转化为人体中任何一种细胞的能力。
在最新的研究中,Mitalipov带领的研究小组使用这种方法为线粒体基因具有变异、细胞能量生产受到影响的患者制作出了替换细胞,据Mitalipov介绍,线粒体基因能够规避科学家们进行变异修正的尝试。
研究小组取出病人细胞的细胞核,之后将其植入未受精的人类卵子,这些卵子中保留了线粒体,但余下的DNA已经移除。之后研究人员诱导卵子进行分裂产生胚胎干细胞,这些胚胎干细胞可用于生产健康的心脏或神经干细胞以替换病人体内受疾病影响的细胞。
研究人员还发现了另一种制造健康的类胚胎干细胞的方法,这种技术需要通过引入一些基因对成体皮肤细胞重新编程来实现,但不需要用到卵子。
Lanza表示,目前在全球范围内有数个临床实验正在进行,目的是测试多能干细胞主导疗法在治疗人类糖尿病以及眼部和心脏疾病方面的效果。(实习编译:陈鹭榕 审校:陈加勇)
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