人類唾液腺的第一個基因治療研究大有前途
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治療證明安全有效,有助於癌症倖存者治療慢性口乾
據美國國立衛生研究院國立牙科和顱面研究所的科學家,在人類唾液腺,基因治療可以安全地進行。
這個研究來源於人類唾液腺的基因治療的一期的臨牀研究。研究結果發表在本週的國家科學研究學報上,表明轉移基因,蛋白,在幫助癌症倖存者對抗慢性口乾具有很大的潛力。水通道蛋白- 1對蛋白質進行編碼,可以在細胞膜上自然形成孔狀水通道,幫助移動流體,如發生在唾液腺細胞分泌的唾液注入口中。
這些初步結果明確了在唾液腺更多的基因治療研究方法。雖然有時被忽視,唾液腺目前是基因治療一個理想的目標。他們很容易獲得的,一旦基因引入,它沒有明顯的逃生路線進入血液,在那裏它可以產生意想不到的後果。
研究的首席作者、醫學博士、哲學博士Bruce Baum是國立牙科和顱面研究所剛剛退休的科學家,他花了21年的時間進行唾液腺的基因治療,把基因治療從研究階段推進到臨牀階段。他說,“你無法想象在1991年在一片餐巾上記下一個想法,然後看着這個想法進入到臨牀試驗,並幫助人們,是多麼令人愉快的事。一個科學家還可以要求更好的東西嗎?”
Baum的興趣在於幫助頭部和頸部癌症倖存者,這可以追溯到80年代初。當他出現在國立牙科和顱面研究所口乾診所時,他遇到了許多依靠放射治療來縮小腫瘤的頭部和頸部癌症患者。輻射可以有效的治療癌症,但是無意中損壞了附近的唾液腺,損害它們分泌唾液的能力注入口中。
Baum說那時他徹底絕望,因爲他不能爲大多數的患者提供有效的治療。他們戰勝了癌症,但是輻射卻使他們的嘴感到永久性的熾熱,降低了他們的生活質量,往往會導致慢性的口腔問題,如吞嚥困難,炎症,感染,口臭,和疼痛。
在90年代初,作爲第一個基因治療研究進入研究診所,Baum看到了一個機會,可以有所作爲。最初的餐巾紙草圖的程序和15年的研究後,Baum和他的同事們召集了一個在動物研究中令人信服的科學案例,水通道蛋白1基因轉移將在不透水的唾液腺細胞創造新的水通道和讓水流過他們。經過美國國立衛生研究院和美國食品和藥物管理局的嚴格審查,第一階段的協議成立和第一批的患者在2008得到治療。
科學家對11名頭和頸部癌症倖存者單劑量注射的水通道蛋白1基因,可以直接納入唾液腺的兩種腮腺其中的一種,這也是最大的唾液腺。
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